Генетики впервые нашли способ, позволяющий справиться с гемофилией

Всего одной инъекции может быть довольно, чтоб освободить пациентов с гемофилией типа В от фармацевтических средств, убеждены спецы. Теперь ему не требуется стандартная терапия вовсе.

Доктор Амит Натвани подчеркивает: пациентам с 12% от нормального фактора не надо наблюдение в больнице.
Его изменили таким макаром, чтобы он заражал клетки печени генетическим материалом, соответствующим фактору IX.

Введенный ген был должен научить клетки печени вырабатывать протеин.
Вирус ввели в трех дозах добровольцам (малая, средняя и большая доза).

В среднем у пациентов наблюдалась концентрация фактора IX, не превышающая 1% от показателей здоровых людей.Сейчас пациентов лечат инъекциями фактора IX (иногда дорогостоящую процедуру требуется проводить по нескольку раз в неделю). Разработка сотрудников Университетского колледжа Лондона и Детского исследовательского госпиталя Святого Иуды может решить эту проблему раз и навсегда.

Они взяли вирус, который не вызывает симптомов у человека (аденосвязанный вирус восемь). Как выявил дальнейший анализ, после введения вируса показатели фактора разнились от 2% до 12%.
А у одного пациента показатели оставались на уровне 2% более 16 месяцев.

У другого, получившего наибольшую дозу, — показатели равнялись 8-12% в течение 20 недель. Наиболее значимые изменения отмечались у 26-летнего Карла Уокера.

Понятно, что исследователи дали шестерым клиентам вирус, который разнес по телу элементы, нужные для выработки протеинов, сворачивающих кровь, докладывает BBC. Четыре пациента в конечном итоге смогли отрешиться от препаратов.

Напомним: гемофилия типа В вызвана мутацией в X-хромосоме. Другими словами, организм не в состоянии выработать протеин под заглавием «фактор IX», поэтому нарушается образование вторичной коагуляционной пробки, и кровь перестает сворачиваться нормальным образом, что грозит кровоизлияниями.
Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

В Москве открыт центр обучения инновационным медицинским технологиям
14-01-2014

После присвоения Российскому муниципальному мед вузу им.Учебный Центр располагает учебными залами,...

Трехдневная диета доктора Перриконе обещает сделать вас моложе на несколько лет
20-02-2014

Южноамериканский дерматолог Николас Перриконе разработал диету, обещающую всего за три денька...

Леонид Рошаль получил приз фестиваля «Сталкер»
16-12-2013

В столичном Доме кино Союза кинематографистов открылся XVI Интернациональный фестиваль кинофильмов...

Андрей Юрин: «Обязательное медстрахование коснётся всех неработающих граждан»
04-12-2012

«Впервые в этом году принят закон о размере платежей на неработающее население. К 2015 году, после...

В битве ФАС и Минздравсоцразвития страдают пациенты
08-01-2014

Аннулируя аукционы по поставке мед оборудования в ЛПУ, федеральная антимонопольная служба (ФАС)...