Врачи из Тайваня в сотрудничестве с учеными из Флоридского института, смогли передать корректные гены детям. Пациенты с этим заболеванием рождаются без фермента, который позволяет мозгу вырабатывать нейромедиатор допамин.
Такие дети, обычно, погибают в раннем детстве.
До лечения дети даже не могли двигаться, и их веки были опущены.
При помощи способов генной передачи тайваньские докторы вернули двигательную активность 4 деток, прикованных к постели с редчайшим и опасным для жизни неврологическим заболеванием.
Первый прорыв, сделанный на человеке, возможно окажется полезным для более распространенных болезней, таких как Паркинсон, включающий повреждение нейронов, вызванное нехваткой определенной молекулы в ткани мозга.
Результаты исследования и экспериментов опубликованы в издании Science Translational Medicine.
Дети в исследовании в возрасте 4-6 лет унаследовали редкое заболевание, известное как дефицит декарбоксилазы ароматической L-аминокислоты.
После получения корректирующего гена маленькие пациенты постепенно начинали двигаться. 16 месяцами позже увеличился их вес, один из пациентов смог стоять, а другие три — сидеть без посторонней помощи.
Медицина 2.0 (www.med2.ru)
Читайте также:
13-12-2013
В Европе допустимое значение излучения составляет 2 Вткг.Более жесткие требования к...
28-01-2014
Предпочитаете плотный завтрак? Есть повод задуматься, ведь, как узнали ученые, жир в еде...
08-02-2013
19 мая передвижная консультативно-диагностическая больница «Николай Пирогов» даст швартовые от...
07-02-2013
Сон - это единственное время, когда бездействие поможет для вас скинуть излишние килограммы....
06-01-2014
Минздравсоцразвития утвердило три новые должности мед персонала, соответственный приказ размещен в...