Генную терапию почти пустили на рынок Евросоюза

Европейское мед агентство (ЕМА) в первый раз разрешило регистрацию на местности Евросоюза продукта, созданного для генной терапии, сообщается в пресс-релизе организации. Сначала AAV инфицирует клетки мышечной ткани.

Потому что ЛПЛ синтезируется по большей части именно в мышечной ткани, однократная серия внутримышечных инъекций препарата глибера в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.
ЕМА, выдавая разрешение на регистрацию глиберы, оговорило, что ее применение возможно исключительно в самых серьезных случаях и обязало компанию-производителя проводить мониторинг состояния пациентов и предоставлять соответствующую информацию агентству.

Заявка на регистрацию глиберы была подана в ЕМА еще в декабре 2009 года.Глибера представляет собой генно-инженерную вакцину, с которой в организм поступает здоровая рабочая копия гена ЛПЛ, заменяющая дефектный участок. В качестве носителя выступает аденоассоциированный вирус (AAV), серотип 1, в геном которого внесен здоровый ген ЛПЛ.

Особенностью AAV является его способность встраивать свой геном в геном клетки-хозяина. Такие пациенты обязаны придерживаться очень серьезной диеты с резким ограничением жиров.

Мельчайшее отклонение от диеты ведет к небезопасному увеличению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У неких больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.

Окончательное решение о допуске лекарства на рынок будет принято Еврокомиссией.
Идет речь о сделанном компанией UniQure препарате глибера (Glybera, alipogene tiparvovec), адресованном клиентам, страдающим от очень редчайшего (один-два нездоровых на миллион населения) наследного заболевания — недостатка липопротеинлипазы (ЛПЛ).

Из-за мутации в гене, кодирующем ответственный за расщепление поступающих с едой жиров ферментный белок ЛПЛ, он не вырабатывается в организме нездоровых в подходящем количестве. Однако в июне 2011 года она была отклонена из-за негативной информации о последствиях применения препарата.

В январе 2012 года Еврокомиссия обратилась в агентство с просьбой повторно рассмотреть этот вопрос, который и был, в конце концов, решен положительно.
Первой страной, разрешившей применение препаратов генной терапии, стал Китай.

В октябре 2003 года там было получено разрешение на регистрацию гендицина, препарата для лечения эпидермоидного рака.
Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

Новые медицинские технологии увеличили выживаемость человечества
19-06-2013

Наш мир не стоит на месте. Врачи стараются свести эти шансы к минимуму, но порой не всегда...

В Москве обстреляли из пневматики карету скорой помощи
03-10-2013

В Москве, в ночь с 23 на 24 июля, была обстреляна из пневматического орудия карета скорой помощи,...

Самарские медики начинают проведение бесплатных уроков ЛФК
11-10-2013

Целебная физическая культура (ЛФК) это система различных физических упражнений, которые...

Удаление варикозных вен без разрезов в Германии Мюнхене
02-12-2013

удаление варикозных вен без разрезов в Германии Мюнхене Исцеление вен и удаление варикозных вен в...

Россиянин призвал миллиардеров к инвестициям в бессмертие
05-03-2013

Основоположник проекта "2045" россиянин Дмитрий Ицков обратился в открытом письме к богатейшим...