Метод генной терапии слепоты успешно испытали на собаках

Исследователи из Института Флориды выпустили в журнальчике Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) статью об испытаниях способа генной терапии всераспространенной наследной формы слепоты — сцепленного с Х-хромосомой пигментного ретинита, докладывает пресс-служба института.

Не считая того, у собак также встречается наследная форма пигментного ретинита.
«Результаты вселяют надежду, а спасение покоробленных светочувствительных клеток представляется полностью убедительным», — считает невролог из Калифорнийского института в Беркли Джон Фланнери (John Flannery), научный консультант Фонда борьбы со слепотой (Foundation Fighting Blindness), который оказал некоторую поддержку исследованиям ученых из Флориды.

Сцепленный с Х-хромосомой пигментный ретинит передается от матерей к сыновьям. У девочек-носителей мутации по гену RPGR слепота не развивается в той мере, как у мальчиков.

Заболевание начинается с потери периферического и сумеречного зрения, которая переходит в туннельное зрение, при котором человеком воспринимается лишь изображение, попадающее на центральную область сетчатки глаза. В результате у больного возникают трудности с ориентированием в пространстве.

После наступает слепота.
Способ, разработанный Уильямом Хаусвиртом (William Hauswirth) и Альфредом Левиным (Alfred Lewin), основан на замещении мутантного гена RPGR обычной копией.

Мутации гена RPGR приводят к развитию прогрессирующей атрофии сетчатки глаза, при которой разрушаются ее светочувствительные клеточки, сначала — палочки.
В сотрудничестве с сотрудниками из Института Пенсильвании ученые из Флориды клонировали нормальную копию гена RPGR на векторе-носителе, который представлял собой неопасную вирусную ДНК.

Вкупе с геном была также клонирована генетическая последовательность «переключателя», который активирует ген, как он окажется в подходящем месте. Когда ген «включен», начинается синтез белка, нужного для восстановления функции сетчатки.

Приобретенный генно-инженерный продукт методом инъекции вводился конкретно в пораженную сетчатку глаза. Способ был испытан на нескольких собаках.

Зрительный орган этих животных имеет анатомическое и физиологическое сходство с глазом человека.В США этим заболеванием страдают 100 тысяч человек.
Хаусвирт и Левин планируют повторить свои опыты на большем количестве собак и с более продолжительным периодом наблюдения эффекта генной терапии.

Еще одна задача — создание безопасного для человека вируса-носителя для корректирующей копии гена. Только после чего можно будет говорить о перспективе клинических испытаний, считают эксперты.

Ранее ученые из Флориды продемонстрировали в клинических исследованиях успешные результаты генной терапии редкой формы слепоты — врожденного амавроза Лебера.
Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

Начал действовать новый порядок проведения неотклонимых предварительных и периодических медосмотров
16-07-2013

Новый порядок проведения подготовительных и повторяющихся мед осмотров работников, занятых на...

Медведев призвал российские регионы в ближайшее время обеспечить всем необходимым оборудованием травмоцентры на федераль
20-01-2014

МОСКВА, 13 июля. ИТАР-ТАСС.Министр отметила, что к 2010 году программой по строительству...

В Новороссийске установлено оборудование для телемедицинского абонентского пункта
23-08-2012

В рамках программки «Модернизация здравоохранения» в Городской поликлинике №2 города-героя...

Пять составляющих зимней аптечки
22-02-2013

В каждом доме есть ящик либо шкафчик, называемый «аптечка», где хранятся самые нужные лекарства,...

Награждение победителей программы «Секретный пациент — 2011»
20-05-2013

Дорогие друзья и коллеги! Приглашаем Вас принять роль в подведении итогов и награждении...