Первое успешное лечение прогерии – редкой детской болезни

Результаты первых клинических испытаний продукта для деток с болезнью, известным как прогерия, удачно завершились.

Внедрение ингибиторов фарнесилтрансферазы (FTI) — продукта, в первый раз использованного для исцеления рака, показало существенное улучшение структуры кости, повышение веса, и, самое главное, улучшение сердечно-сосудистой системы, согласно новенькому исследованию, размещенному в Proceedings of the Natural Academy of Sciences.
Прогерия у малышей, также популярная как синдром Хатчинсона-Гилфорда — редчайшее и смертельное генетическое болезнь, заключающееся в быстром возникновении признаков старения у деток.

При данном синдроме происходит мутация в одном из больших строительных белков клеточного ядра. В итоге образуется белок progerin, который является ответственным за болезнь.
Они получали препарат дважды в день в течение исследования.

Команда исследователей оценивала динамику веса, жесткость артерий (предиктор инфаркта и инсульта), также жесткость и плотность костей (предиктор остеопороза). Каждый ребенок, участвующий в исследовании, показал значительное улучшение процесса набора веса, костной структуры и гибкости кровеносных сосудов.

Результаты этого исследования являются весьма обнадеживающими.Болезнь становится фатальной, когда у пострадавших развиваются болезни сердца (атеросклероз), как и у миллионов нормальных пожилых взрослых. Инфаркты или инсульты могут сопровождать больных, начиная с 5 лет, средний возраст смерти приходится на 13 лет.

Лесли Гордон (Leslie Gordon), доктор медицины, доктор философии, ведущий автор исследования, медицинский директор PRF и мать ребенка с прогерией, говорит: «Обнаружение того, что некоторые аспекты повреждения кровеносных сосудов при данном заболевании могут быть не только лишь замедлены препаратом FTI, называемым лонафарниб (lonafarnib), но даже частично восстановлены в течение 2,5 лет лечения, является огромным прорывом, так как сердечно-сосудистые заболевания и являются основной причиной смерти у детей с прогерией».
Исследование, растянувшееся на 2,5 года, включавшее 28 детей из 16 различных стран, на которые приходилось 75% случаев прогерии по всему миру, проходило в Бостоне, куда дети отправлялись каждые четыре месяца.

Исследователи планируют продолжить изучение препаратов FTI и их последствий, что даст дополнительную информацию о сердечно-сосудистых заболеваниях и нормальном процессе старения.
Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

Почему у человека нет третьего глаза?
08-01-2013

У неких рептилий имеется в высшей части головы маленькая точка, которая именуется "теменной глаз"....

Пиво укрепляет мышцы
12-12-2012

Потребление пива поможет для вас поддержать форму в приклонном возрасте, говорят японские ученые....

Парфюмерия снижает либидо
03-12-2013

Ученые говорят, что эти хим вещества нередко вызывают либо ухудшают аллергию, мигрень, астму. Не...

Эксперты: Пока безопасность ГМО не подтверждена, использовать его нельзя
12-02-2013

Получение на генном уровне измененных организмов связано со «встраиванием» в геном растений либо...

Увеличение размеров мозга человека обусловлено глобальным понижением температуры
10-02-2014

Именитая народная мудрость «держи голову в холоде, а ноги в тепле» получила научное обоснование....