Планируются клинические тесты препарата, восстанавливающего моторные функции при болезни Хантингтона

31-12-2013

Планируются клинические тесты препарата, восстанавливающего моторные функции при болезни Хантингтона
Ученые-медики из Института Альберты (University of Alberta), Канада, разработали новый многообещающий фармакологический способ исцеления заболевания Хантингтона, способный вернуть утерянные моторные функции и задержать либо приостановить прогрессирование заболевания.

Соединение уже прошло проверку на лабораторных моделях, и, потому что основанные на этой же молекуле препараты для исцеления других заболеваний уже проходят клинические тесты, проверка его эффективности при заболевания Хантингтона на человеческом организме может начаться в течение ближайших 2-ух лет.
В мозге пациентов с заболеванием Хантингтона – наследным болезнью, предпосылкой развития которого является мутантный белок хантингтин, вызывающий смерть клеток мозга, утрату двигательных и когнитивных способностей и в итоге погибель, — наблюдаются несколько более низкие уровни молекулы, именуемой GM1.

Восстановление GM1 до обычного уровня в лабораторных моделях этого заболевания в течение нескольких дней восстанавливает двигательные функции. «Мы не ждали узреть такие катигоричные изменения», — комментирует результаты исследования его управляющий Симонетта Сипионе (Simonetta Sipione), PhD, научный сотрудник кафедры фармакологии и Центра неврологии факультета медицины и стоматологии Университета Альберты. ‘Мы ожидали увидеть улучшение, но не полное восстановление двигательных навыков’.
Предположительно, лечение ганглиозидом GM1 будет требовать нескольких длительных курсов.

Доктор Сипионе и ее группа продолжают изучать возможности GM1 и хотят выяснить, может ли восстановленный уровень GM1 обратить вспять когнитивные нарушения в лабораторной модели болезни Хантингтона. Они рассчитывают опубликовать результаты этих тестов в течение года.

Исследование финансируется Обществом Хантингтона Канады (The Huntington Society of Canada). По словам его генерального директора Бев Хайм-Майерс (Bev Heim-Myers), некоторые методы лечения могут работать на лабораторных моделях, но не на организме человека, и это важно понимать. ‘Целесообразность применения терапии, разработанной доктором Сипионе, на пациентах с болезнью Хантингтона будет определена в процессе клинических испытаний.

Мы настроены оптимистично и считаем, что это исследование обладает реальным потенциалом для лечения болезни Хантингтона’.
Молекула ганглиозида GM1 уже проходит клинические испытания в качестве препарата для лечения болезни Паркинсона и других нейродегенеративных заболеваний, поэтому первый этап клинических испытаний GM1 при болезни Хантингтона может начаться относительно скоро.

Заинтересованные стороны пока решают вопрос о том, где будут проходить клинические испытания, но ученые надеются, что местом их проведения будет назван Университет Альберты, и сейчас делают все возможное, чтобы в них принял участие невролог из Больницы Университета Альберты (University of Alberta Hospital).
На лабораторном этапе исследований мыши с симптомами болезни Хантингтона получали ганглиозид GM1 в виде внутрижелудочковых инфузий в течение четырех недель.

Молекула GM1 вызывает фосфорилирование определенных остатков аминокислоты серина мутантного хантингтина, что снижает токсичность белка. Нормальные моторные функции сохранялись у животных в течение двух недель после окончания лечения. Но затем они снижались, возвращаясь к концу четвертой недели к состоянию, соответствующему периоду до начала лечения.Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также: