Приводящая к лейкемии генная терапия признана эффективной

Французские ученые сделали вывод, что генная терапия эффективна в лечении прирожденного томного комбинированного иммунодефицита (ТКИД), невзирая на то, что четыре из 9 участников испытаний захворали лейкемией, докладывает MSNBC.
По словам руководителя исследования Салимы Хасейн-Бей-Абины (Salima Hacein-Bey-Abina), лейкемия в детском возрасте является гораздо менее тяжелым заболеванием, чем ТКИД: современные методы терапии полностью излечивают ее в 90 процентах случаев.

У всех трех участников исследования, излечившихся от лейкемии, проявлений ТКИД не наблюдается.
В текущее время ученые работают над созданием более безопасных методов коррекции дефектной ДНК при ТКИД.

Исследователи из Университета Париж Декарт разработали генную терапию, блокирующую эффект ответственной за развитие ТКИД мутации. В рамках клинических испытаний они ввели геннотерапевтический препарат девяти мальчикам с заболеванием и наблюдали за ними в течение 10 лет.

Новая методика оказалась эффективной – участники исследования смогли жить нормальной жизнью в нестерильных условиях. Однако у четырех из них за время наблюдения развилась лейкемия (рак крови), от которой один из мальчиков скончался.

ТКИД вызывается относительно редчайшей мутацией X-хромосомы, из-за которой организм не в состоянии продуцировать зрелые Т-лимфоциты-киллеры, нужные для борьбы с инфекциями. Обычно, таких больных содержат в специальных стерильных боксах, но даже при всем этом они редко доживают до зрелого возраста.

Единственным эффективным методом лечения ТКИД на сегодня является трансплантация костного мозга, однако далеко не для всех пациентов удается найти подходящего донора.
Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

В Югре участники Великой Отечественной Войны посетили санаторий
21-08-2012

В рамках 67-й годовщины победы в Величавой Российскей Войне участники, вдовы ветеранов, ветераны...

Женщин бережет клетчатка, а мужчин – белок
06-02-2013

Потребление товаров с высочайшим содержанием клетчатки защищает от сердечно-сосудистых болезней –...

Методика обучения медиков глубоко устарела
07-06-2013

Доктора из Стэндфордского института заявили в известном журнальчике «Медицина новейшей Англии» ,...

Новый «пищевой» скандал в Китае
06-02-2013

Обитатели континентального Китая ещё не не стали возмущаться по поводу инфы о «формальдегидных...

Главный терапевт РФ обучил москвичей защищаться от дыма горящих торфяников
20-05-2013

Главный терапевт Рф Александр Чучалин в интервью "Интерфаксу" отдал советы о том, как защитить...