Прорыв в медицине: успешно опробовано средство против мышечной дистрофии

«Молекулярный скальпель» – новое изобретение, которое может подарить надежду клиентам с заболеванием, приводящей к атрофии мускул. Идет речь о мышечной дистрофии Дюшенна.

Это наследная прогрессирующая мышечная дистрофия, которая обычно начинается в ранешном возрасте. Она характеризуется симметричной атрофией мускул в купе с сердечно-сосудистыми, костно-суставными и психологическими нарушениями.

У людей с данным расстройством поврежден протеин дистрофин, отмечает BBC.
Самый лучший результат, которого мы добились, — 20% от нормальных показателей дистрофина. Правда, есть одна проблема.

Мы разработали «скальпель» в расчете на определенную мутацию, поэтому он поможет не многим, а лишь 13% пациентов».
Стволовые клетки и генная терапия уже были испробованы учеными, пытавшимися найти способ внедрения действующего гена дистрофина.

Сейчас же исследователи из Института детского здоровья при Университетском колледже Лондона решили работать с поврежденным кодом.
Они ввели адаптированные части антисенсибилизированной РНК – тот «скальпель».

До 30 лет возможно появление реальной угрозы жизни в виду поражения мышц, необходимых для дыхания и прокачивания крови в теле.
Инструкции для производства протеина содержатся в генетическом коде. Однако они иногда повреждены мутациями или в силу нехватки каких-то частей.

Это позволило убрать часть генетического кода и соединить обе части мутации. В конечном итоге получается более короткий, но все таки действующий дистрофин.

Рассказывает профессор Франческо Мунтони, руководитель изыскания: «У семи из 19 детей производство дистрофина в разной степени восстановилось. Однако они все получили наибольшую дозировку.Испытание продукта, известного как «скальпель», на 19 детях показало: он позволял убрать повреждения и вернуть выработку дистрофина.

Дистрофия Дюшенна поражает одного ребенка из 3500 новорожденных. По мере взросления его мышцы истощаются и к 10 годам ребенок вынужден пользоваться инвалидным креслом.Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

9 Мифов о пользе спорта
22-10-2012

Многие фанаты спорта от всей души веруют в эти факты, на самом деле являющиеся легендами. Миф! В...

Нужна брендовая одежда? Посещайте интернет магазин KIVAZI SHOP!
04-03-2013

Веб магазин одежки, обуви, и аксесуаров. KIVAZI SHOP занимается реализацией только брендовых марок...

Онищенко посоветовал вредничать при покупке арбузов
12-08-2013

Глава Роспотребнадзора Геннадий Онищенко посоветовал москвичам очень придирчиво относиться к...

Питерские власти отказали в помощи еще одному больному мукополисахаридозом
14-02-2013

Власти Санкт-Петербурга отказали в бесплатном лечении еще одному нездоровому мукополисахаридозом....

Врачам московских поликлиник повысят зарплату
26-09-2013

Московские власти в 2011 году повысят заработную плату более загруженным докторам поликлиник.По...