Сенсация: генная терапия сможет вылечить синдром «мальчика в пузыре»

Английские ученые усовершенствовали методику генной терапии, используемой при лечении прирожденных расстройств иммунной системы, в том числе томного комбинированного иммунодефицита (ТКИ).

В других случаях успех лечения значительно снижался и составлял всего около 70%, сообщает авторитетный медицинский журнал Nature.
В 2001 году ученые впервые применили для лечения ТКИ генную терапию.

С того времени коррекция дефектных генов была проведена 16 детям с Х-связанным тяжелым комбинированным иммунодефицитом, встречающимся только у мальчиков, и иммунодефицитом аденозиндезаминазы, который может быть также и у девочек.
Спустя девять лет у 14 из этих детей иммунная система восстановилась, и они смогли вести нормальный стиль жизни: посещать школу, играть с друзьями, ходить на вечеринки, говорится в новом докладе ученых, опубликованном в Science Translational Medicine.

Еще в двух случаях лечение закончилось неудачно — у одного ребенка развилась лейкемия, рассказал врач Бобби Гаспар из Института детского здоровья при Университетском колледже Лондона. К счастью, сейчас болезнь находится в стадии ремиссии.

Между тем, ученые утверждают, что достичь столь высоких успехов им удалось за счет корректировок, внесенных в методику терапии, сделавших ее более безопасной.
Это редчайшее наследное болезнь, также известное как синдром «мальчугана в пузыре».

Как пишет Daily Mail, малыши, рожденные с этим синдромом, имеют генетические недостатки, которые заблокируют работу их иммунной системы, делая организм очень уязвимым для зараз. Без соответственного исцеления большая часть таких пациентов погибает в течение первых 2-ух лет жизни.

Единственным исключением стал Дэвид Веттер — мальчишка, родившийся в 1971 году в Техасе. Все 12 лет собственной жизни он жил в непроницаемом пластиковом пузыре, с помощью которого и возник сам термин.

Долгое время единственным шансом подобных больных была трансплантация костного мозга. Однако найти подходящего донора удавалось лишь каждому пятому.Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

Москвичи наводнили кондиционированные центры соцобслуживания
17-01-2014

Из-за установившейся в Москве жары обитатели столицы начали интенсивно воспользоваться центрами...

Центральной России предсказали аномальную жару
20-05-2013

По данным русских метеорологов, в наиблежайшие деньки в Центральном федеральном окружении РФ...

В Югре детям, с нарушениями слуха, даруют возможность жить полноценно
28-11-2013

Как сказали в пресс-службе Сургутской окружной медицинской поликлиники, это стало вероятным...

Ожирение – причина бесплодия
03-10-2012

Дамы с лишним весом, которые обращаются в поликлиники искусственной репродукции, имеют еще меньше...

Ручное сцеживание молока оказалось лучше использования отсосов
05-02-2013

Южноамериканские ученые узнали, что ручное сцеживание молока лучше использования отсосов,...