Стволовые клетки могут стать надеждой для больных гемофилией

15-11-2012

Согласно сообщению в Science Daily (Nov. 3, 2011), исследователи из Уэйк Форест Баптистского мед центра регенеративной медицины (Wake Forest Baptist Medical Center’s Institute for Regenerative Medicine), вместе с сотрудниками из других учреждений, в первый раз смогли скооперировать внедрение стволовых клеток и генной терапии для исцеления гемофилии-А, изучив данный способ на животных.

Такие кровотечения могут привести к значимым повреждениям органов и тканей и быть небезопасными для жизни. Даже тогда, когда смертельно небезопасные кровотечения удаётся предотвращать при помощи заместительной терапии, не удаётся воздействовать на кровоточивость суставов, вызывающую боль и понижение подвижности. «Около 75% нездоровых гемофилией не имеют доступа к современным способам исцеления — заместительной терапии отсутствующих причин свертывания.

Это приводит пациентов в большинстве государств мира к томным и стойким нарушениям актуально важных функций», — сказал ведущий автор работы Кристофер Порада.
У людей с гемофилией наиболее распространенного типа отсутствует фактор свертывания VIII.Гемофилия — это наследное болезнь, при котором кровь хворого теряет способность к свертыванию.

У людей с этим генетическим нарушением наблюдается отсутствие белка — фактора свертывания крови, нужного для этого процесса. В итоге, гемофилики могут мучиться от кровотечений после травм, также внутренних кровотечений, в особенности в суставах (колени, щиколотки и локти) в течение более долгого времени.

У подопытных животных все спонтанные кровотечения прекратились, удалось восстановить нормальную осанку и походку.
Ученые в текущее время работают, над тем, чтобы выявить причину реакции иммунной системы, которая возникла в ответ на фактор VIII, и разрабатывают стратегии по ее предотвращению. «Хотя эти результаты пока только предварительные, у больных гемофилией появился реальный шанс избавиться от изнурительных кровотечений в суставах» сказал руководитель исследования.

Работа выполнена при поддержке Национального института здравоохранения (National Institutes of Health)» — подчеркнул Кристофер Порада.
Для данного исследования ученые использовали комбинированный подход: эффективность лечения стволовыми клетками (http://www.hemafund.com/) была повышена при помощи генной терапии: увеличения уровня производства фактора VIII у животных.

Учеными впервые был встроен ген фактора VIII в модифицированные мезенхимальные стволовые клетки (стволовые клетки этого типа содержаться в таких источниках, как костный мозг, пуповинная кровь, жировая ткань и проч.). В такой системе клетка выступает в качестве носителя для гена.

После введения материала в брюшную полость овец, клетки мигрировали в суставы и привели к остановке текущих кровотечений.«В случае, когда традиционные методы лечения не могут дать надежду на выздоровление, клеточная терапия открывает перед учеными и врачами совершенно новые и неограниченные возможности. В текущее время не существует лекарства от таких редких нарушений свертываемости крови как гемофилия, но направление, в каком работают американские исследователи, дает основание полагать, что использование мезенхимальных стволовых клеток, которые содержатся, в том числе и в пуповинной крови, поможет побороть данное заболевание», — прокомментировал генеральный директор Семейного банка пуповинной крови «Гемафонд» (http://www.hemafund.com/) Андрей Лахтуров.
Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также: