Терапия, исправляющая генетические недостатки, хорошо себя показала в тестах с детьми

Ученые использовали уникальную генную терапию для исцеления малышей с редчайшим отклонением и аутоиммунным недугом.Способ генной терапии разработали сотрудники НИИ Сан-Раффаэле.

Они использовали модифицированный вирус для исправления мутаций в генах человека. Поначалу у пациента забираются стволовые клеточки из костного мозга. Понятно, что детки, рожденные с метахроматической лейкодистрофией поначалу развиваются нормально.

Но позже в возрасте 1-2 лет из-за генетического недостатка начинается откат вспять (разрушается часть мозга). 2-ое расстройство — синдром Вискотта-Олдрича (СВО). Он оставляет человека беззащитным перед инфекциями, раком.

Также иммунная система может штурмовать отдельные части тела.
Дальше клетки заражает вирус, привнося в них частицы ДНК с правильным кодом. Подправленные клетки имплантируют обратно.

Для тестирования влияния методики на метахроматическую лейкодистрофию отбирались дети, у каких еще на началось ухудшение состояния. Сейчас трое пациентов чувствуют себя в целом не хуже здоровых сверстников.

А у троих пациентов с аутоиммунным недугом снизилась частота возникновения инфекций и экземы.
В свою очередь, профессор Бобби Гаспар из Госпиталя Грейт Ормонд Стрит использует подход для лечения дефицита аденозин дезаминазы.

Это наследственное заболевание, приводящее к избирательному разрушению лимфоцитов. Итог — сильная комбинированная иммунная недостаточность, схожая по течению со СПИДом.
Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

Старость больше не связана с недееспособностью, гласит отчет датских ученых
15-10-2013

Согласно анализу, размещенному в журнальчике Lancet Medical Journal, на данный момент люди не...

Памперсы с анализатором покажут, имеются ли проблемы с почками у ребенка
12-12-2013

Дженни Рубинштейн и Ярослав Фябишенко сделали "Умный памперс" ("Smart Diaper"). По последним...

Новая система онлайн-карт — будущее российского здравоохранения
25-06-2013

К концу текущего года россияне сумеют поглядеть свою историю заболевания и результаты анализов,...

Где носить мобильный, чтобы не стать бесплодным
09-09-2013

Остаться без деток рискуют мужчины, которые молвят по мобильному телефону несколько часов в денек....

В Израиле совершен прорыв в лечении и предотвращении слепоты
21-01-2014

По данным ВОЗ, 80% случаев слепоты являются предотвращаемыми либо поддающимися исцелению. И все...