В Канаде начались клинические испытания генной терапии болезни Фабри

Исследователи и докторы начали клинические тесты первой в мире генной терапии заболевания Фабри на базе Мед центра Футхиллс в Калгари, докладывает CTV News.
В текущее время у больного наблюдается утолщение одной из стенок сердца.

По словам ученых, эффективность экспериментальной генной терапии у этого пациента с болезнью Фабри можно будет оценить через два года.
Как говорит профессор Медин, «мы использовали существенно видоизмененный лентивирус». «Во-первых, он был лишен патогенности и стал безопасным, а во-вторых в него внесли корректирующий функциональный ген альфа-галактозидазы А, с помощью которого клетки стали производить нормальный фермент», — поясняет ученый.

Предполагается, что подобным образом ген будет работать и в организме донора стволовых клеток, другими словами у пациента.
Кристофер Армстронг получает поддерживающую ферменто-заместительную терапию, которая не лечит заболевания.

Средняя продолжительность жизни людей с болезнью Фабри без лечения составляет менее 40 лет.
Объектом клинических испытаний генной терапии стал 34-летний житель Калгари Кристофер Армстронг (ChristopherArmstrong), у которого болезнь Фабри была диагностирована в 2007 году.

Около миллиарда стволовых клеток костного мозга, изъятых у больного, были отправлены в лабораторию Джеффри Медина (JeffreyMedin) в Университете Торонто, где в них вносился вирус, модифицированный геном, который отвечает за синтез фермента альфа-галактозидазы А.
При недостатке этого фермента в клетках накапливается GL-3.

При накоплении GL-3 в клетках почек возникают серьезные нарушения, в том числе почечная недостаточность.
Болезнь Фабри проявляется в виде разнообразных симптомов – от легких до тяжелых и жизнеугрожающих, таких как почечная недостаточность, нарушения со стороны сердца, инсульт.Этим исследованиям предшествовали удачные тесты способа на мышиной модели заболевания, редчайшего прирожденного недостатка, который затрагивает всего несколько тыщ человек в мире, посреди которых 400 канадцев, включая 25 обитателей Калгари.

Для заболевания Фабри свойственны недостаток или отсутствие фермента альфа-галактозидазы A, который нужен для обычной работы органов. В норме фермент альфа-галактозидаза А способствует расщеплению жировой субстанции, называемой глоботриазилцерамид (GL-3).Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

Минобороны отменило ликвидацию 442-го военного госпиталя
08-05-2013

442-й окружной военный клинический лазарет не будет расформирован, а продолжит свою работу по...

Триста оренбуржцев вышли на митинг в защиту здравоохранения
12-12-2013

В субботу, 26 января, триста оренбуржцев вышли на улицы в символ протеста против закрытия больниц...

Скончался бывший глава Всемирной организации здравоохранения
20-08-2013

26 января в Пуатье (Франция) в возрасте 84 лет после недолговременной заболевания скончался...

Медведев потребовал от регионов завершить модернизацию к лету
05-02-2014

Премьер-министр Рф Дмитрий Медведев распорядился окончить все запланированные на 2011-2012 годы...

Безопасные светодиодные светильники
15-11-2013

Невзирая на то, что светодиодные осветительные приборы достаточно дорогие, в отличие от других...