Генная терапия избавила больного талассемией от регулярных переливаний крови

Ученые из Франции и США удачно опробовали новый способ генной терапии на пациенте, страдающем томным генетическим болезнью крови – бета-талассемией, докладывает AFP. Вариациями исцеления являются регулярные переливания крови, либо трансплантация костного мозга.

Последний метод недоступен многим пациентам из-за невозможности найти подходящего донора.
Экспериментальная методика генной терапии талассемии была разработана исследователями университетов Париж-Декарт, Париж VII и Париж XI, Колумбийского, Пенсильванского университетов и ряда других научно-исследовательских и медицинских учреждений.

После экспериментального исцеления состояние хворого стало лучше так, что он сумел обойтись без постоянных переливаний крови, которые проводились ему начиная с 3-х летнего возраста.
Бета-талассемия – деформация эритроцитов крови, обусловленная мутацией гена, кодирующего входящий в состав гемоглобина белок бета-глобин.

Томные формы бета-талассемии при отсутствии исцеления приводят к смерти хворого в ранешном детстве. Ученым удалось встроить в клетки костного мозга пациента отсутствовавший у него нормальный вариант гена бета-глобина.

В качестве переносчика (вектора) гена использовался безвредный для человека вирус.
Модифицированные клетки костного мозга пациента дали начало новой популяции эритроцитов, содержавших неповрежденный гемоглобин.Одним из возможных негативных последствий генной терапии является высокая вероятность развития у больных лейкоза – онкологического заболевания, вызванного бесконтрольным размножением неспециализированных клеток крови.

По данным исследователей, у перенесшего экспериментальное лечение пациента наблюдается незначительное увеличение числа клеток-предшественников лейкоцитов. Все же, ученые полагают, что сейчас это отклонение не представляет угрозы для больного.

Спустя 33 месяца после лечения нормальный вариант гемоглобина составлял около трети от уровня этого белка в крови больного. Этого оказалось достаточно для того, чтобы отказаться от регулярных переливаний крови, которые были жизненно необходимы больному до начала лечения.

По словам авторов исследования, лечение привело к устойчивым положительным сдвигам в состоянии больного и существенно повысило качество его жизни. Ученые признают, однако, что имеющиеся на сегодня результаты не являются окончательными.
Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

Форум мед ассоциаций Европы и европейского бюро Всемирной организации здравоохранения открывается в Санкт-Петерб
05-08-2013

Форум мед ассоциаций Европы и евро бюро Глобальной организации здравоохранения ВОЗ раскрывается...

Нехватка сна увеличивает риск заболевания диабетом
23-01-2014

Нехватка сна наращивает риск заболевания диабетом. К такому выводу пришли английские ученые из...

Кто родится – девочка или мальчик, это зависит от вас самих
05-08-2013

От знакомого индийского йога создателю доводилось слышать о нехитрой, вроде, формуле, по которой...

Ученые утверждают, что раскрыли тайну долголетия
13-09-2012

Исследователи из Голландии нашли набор генов, которые отвечают за долголетие, и узнали, что...

Голодание матери во время беременности влияет на мозг ребенка
11-09-2013

У людей, мамы которых голодовали в первом-втором триместрах беременности, в приклонном возрасте...