Генную терапию впервые пустили на рынок Евросоюза

11-02-2014

Генную терапию впервые пустили на рынок Евросоюза
Еврокомиссия в первый раз официально разрешила продажу на местности Евросоюза продукта генной терапии.

До Еврокомиссии, поставившей точку в вопросе допуска глиберы на рынок, в июле положительное решение по продукту было принято Европейским мед агентством (ЕМА). uniQure также планирует вывести глиберу на рынки США и Канады и уже подала заявки в надлежащие регулирующие органы этих государств.
Глибера (alipogene tiparvovec) создана для терапии очень редчайшего (один-два нездоровых на миллион населения) наследного заболевания — недостатка липопротеинлипазы (ЛПЛ).

Из-за мутации в гене, кодирующем ответственный за расщепление поступающих с едой жиров ферментный белок ЛПЛ, он не вырабатывается в организме нездоровых в подходящем количестве. Такие пациенты обязаны придерживаться очень серьезной диеты с резким ограничением жиров.

Идет речь о детище голландской биотехнологической компании uniQure глибере (Glybera). Как говорится в пресс-релизе компании от 2 ноября, лечущее средство поступит на рынок уже посреди 2013 года.
Глибера стала первым схожим продуктам, получившим одобрение европейских регуляторов.

Мельчайшее отклонение от диеты ведет к небезопасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.

Глибера представляет собой генно-инженерную вакцину, с которой в организм поступает здоровая рабочая копия гена ЛПЛ, заменяющая дефектный участок. В качестве носителя выступает аденоассоциированный вирус (AAV), серотип 1, в геном которого внесен здоровый ген ЛПЛ.

Компания планирует, что пациенты, число которые в Европе оценивается компанией в 400-500 человек, будут получать терапию глиберой через авторизованные медицинские центры и при помощи специально обученного медперсонала. При всем этом препарат для каждого пациента будет произведен на заводе uniQure в Амстердаме в индивидуальном порядке.

Предполагается, что к лету 2013 года получат авторизацию три медцентра на территории Германии, а затем они появятся и в других странах Европы.
Особенностью AAV является его способность встраивать свой геном в геном клетки-хозяина.

Сначала AAV инфицирует клетки мышечной ткани. Потому что ЛПЛ синтезируется по большей части именно в мышечной ткани, однократная серия внутримышечных инъекций препарата глибера в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.

Для выпуска глиберы на рынок uniQure привлекла инвестиции в размере 20 миллионов евро.Стоимость цикла лечения пока не определена, но, по информации BioWorld Today, она может составить 250 тысяч евро в год. При всем этом все пациенты смогут получить доступ к терапии еще до оплаты, а ее порядок в каждом конкретном случае будет решаться индивидуально.

Как подчеркивается в пресс-релизе uniQure, компания намерена создать и вести регистр всех пациентов, получивших лечение глиберой с тем, чтобы не только лишь отслеживать прямые и побочные эффекты терапии, да и для того, чтобы глубже проникнуть в природу заболевания.
Кроме глиберы, uniQure также разрабатывает еще четыре препарата генной терапии, клинические испытания которых должны начаться в ближайшие девять месяцев.

Идет речь о лечении таких генетических заболеваний, как острая перемежающаяся печеночная порфирия, гемофилия B, синдром Санфилиппо B и болезнь Паркинсона.
Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также: