Мотонейроны из индуцированных стволовых клеток

Спинальная мышечная атрофия – одно из нередко встречающихся аутосомно-рецессивных генетических болезней, причина детской смертности.

Болезнь проявляется атрофией мускул конечностей и тела, происходящей в итоге дегенерации и смерти альфа-мотонейронов спинного мозга. Смерть моторных (двигательных) нейронов вызвана утратой белка, одна из функций которого — регуляция сплайсинга РНК в этих клеточках.

Неясно, почему нарушение сплайсинга РНК приводит к таким гибельным последствиям конкретно для мотонейронов, не причиняя видимого вреда другим типам клеток. Одна из проблем в исследовании устройств спинальной мышечной атрофии – недочет материалов для исследования от пациентов, страдающих этим болезнью.

Катуняна, главного врача московского Центра медико-биологических технологий, более подробное изучение клеточного и функционального дефицита мотонейронов, дифференцировавшихся из ИПСК пациентов со спинальной мышечной атрофией, должно улучшить понимание механизмов, лежащих в основе патогенеза этого заболевания, и возможностей его лечения.
Материалы исследования представлены в статье Chang T, et al.

Phenotypic Rescue of Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Motoneurons of a Spinal Muscular Atrophy Patient.
Эктопическая экспрессия белка спинальных мотонейронов в этих линиях ИПСК приводила к восстановлению обычной дифференцировки мотонейронов с соответствующим для этих клеток фенотипом и без нарушений роста нейритов.

Полученные результаты говорят о том, что причиной наблюдавшихся нарушений действительно является дефицит белка моторных нейронов, а не клональная вариабельность ИПСК.
По мнению доктора П.И.Открытие способа получения индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК), репрограммированных из соматических клеток пациента, отдало новые перспективы для моделирования и исследования генетических болезней in vitro.

Южноамериканские ученые из Beckman Research Institute выделили 5 линий ИПСК, приобретенных из фибробластов пациентов, нездоровых спинальной мышечной атрофией.
Выращенные из этих ИПСК нейрональные культуры характеризовались пониженной способностью сформировывать мотонейроны и нарушениями роста нейритов.Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

Церебральный паралич связан с генетическими аномалиями
25-12-2013

Согласно результатам нового обзора, ведущими причинами церебрального паралича вероятнее могут быть...

Хронический стресс вызывает болезнь Альцгеймера
21-08-2012

Повторяющиеся стрессовые ситуации провоцируют не только лишь выработку, да и скопление...

Генная терапия подскажет, как справиться с хронической болью
16-04-2013

Ген, кодирующий болевой сенсор, может стать главным элементом в новейшей терапии приобретенной...

Ученые определили биомаркеры аутизма
19-10-2012

Шведские и иранские ученые в процессе совместной работы открыли белки-биомаркеры аутизма,...

Американцы успешно испытали новые препараты для снижения холестерина
28-11-2012

Прием экспериментального лекарства дозволил существенно понизить уровень холестерина янки,...