Мышам отредактировали гены с помощью генной терапии и стволовых клеток

Исследователи из Англии удачно испытали новый способ исцеления наследных болезней, основанный на использовании индуцированных плюрипотентных стволовых клеток и генной терапии, пишет BBC.

Опыт, отчет о котором размещен в Nature, провели сотрудники Института Сенгера. Ученые экспериментировали с линией лабораторных мышей с недостатком фермента альфа-1-антитрипсина – генетическим болезнью, которое вызвано мутацией гена, кодирующего этот фермент.

Отсутствие альфа-1-антитрипсина приводит к разным поражениям легких и циррозу печени.
Недостаток альфа-1-антитрипсина является одним из нередко встречающихся генентических болезней.После чего был запущен механизм специализации стволовых клеток, в результате которого они были преобразованы в клетки печени, которые были введены в организм мышей.

Эти клетки нормально функционировали, вырабатывая необходимый организму фермент, в течение 6 недель.
По словам одного из руководителей исследования профессора Дэвида Ломаса (David Lomas), в дальнейшем опробованная на мышах методика может лечь в основу принципиально нового метода коррекции генетических заболеваний, не требующего, в отличие от трансплантации донорских тканей и органов, пожизненного приема подавляющих иммунитет лекарств.

Однако для того, чтобы доказать безопасность предлагаемого метода лечения, и, а именно, использования индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, которые теоретически могут обладать канцерогенными свойствами, ученым необходимы многочисленные, доклинические исследования.
Эти клетки содержали те же мутации, что и соматические клетки животных, что делало их неприменимыми в терапевтических целях.

На втором этапе эксперимента ученым удалось провести генетическую коррекцию полученных стволовых клеток. Путем комбинированного использования белков с доменом типа «цинковый палец» и транспозонов piggyBac (мобильных участков генома, способных избирательно встраиваться между определенными «буквами» ДНК), ученые сначала вырезали пораженный мутацией ген мышей, а затем заменили его новым, нормально функционирующим геном.

Его распространенность в Европе составляет один случай на две тыщи человек. Часто единственным методом спасти жизнь пациента с таким болезнью является трансплантации печени либо легких.
В процессе опыта исследователи, используя разработанную ранее методику, получили индуцированные плюрипотентные стволовые клеточки из кожи больных грызунов.Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

Международная конференция СПИД-2010 пройдёт в июле в Вене
26-07-2013

МОСКВА, 28 июня АМИ-ТАСС 25 тыщ ученых, муниципальных деятелей, работников здравоохранения,...

Казанскую станцию скорой помощи наказали за опоздания
23-04-2013

Казанскую станцию скорой помощи наказали за несвоевременное прибытие бригад к клиентам. В связи с...

Проверка периферического зрения у детей: разработана новая диагностическая система
22-01-2013

Ученые разработали новейшую систему для определения утраты периферийного зрения у деток, что...

Трибунал обязал власти Петербурга срочно купить лекарство ребенку с синдромом Хантера
06-03-2013

Куйбышевский районный трибунал Петербурга обязал городской комитет по здравоохранению на всю жизнь...

В Москве может показаться клиника, где будут лечить методами народной медицины
09-01-2014

В последнее время в Москве может открыться муниципальная поликлиника, в какой городских жителей...