Новый способ лечения болезни Гоше испытали на перепрограммированных стволовых клетках

Южноамериканские ученые изучили эффективность новейшей методики исцеления заболевания Гоше с помощью перепрограммированных клеток кожи пациентов, докладывает Medical News Today.

Результаты работы ученых из Института Мэриленда ( University of Maryland), проведенной под управлением Рикардо Фельдмана (Ricardo Feldman), размещены в журнальчике Proceedings of the National Academy of Sciences.
Болезнь Гоше – наследное болезнь, при котором нужный для липидного обмена белок глюкоцереброзидаза приобретает некорректную форму.

Вследствие этого белок не может подабающим образом вести взаимодействие с липидами, являющимися компонентами клеточных мембран, что приводит к скоплению липидов в печени, селезенке и костном мозге.
Степень тяжести заболевания находится в зависимости от его типа.

Это приводит к блокированию путей мембранного транспорта в самих лейкоцитах, которые застревают в костном мозге, печени и селезенке.
Чтобы восстановить основную функцию фагоцитов, Фельдман и его коллеги ввели в них рекомбинантную глюкоцереброзидазу.

В результате эксперимента лейкоциты, полученные из клеток кожи пациентов с различными типами заболеваниями, полностью восстановили свою способность очищаться от красных кровяных телец.
Затем ученые перепрограммировали их в плюрипотентные стволовые клетки с помощью методики, созданной Джоном Гёрдоном (John B.Gurdon) и Синье Яманака (Shinya Yamanaka).

Полученные плюрипотентные стволовые клетки ученые перепрограммировали в белые кровяные тельца. При помощи лабораторных исследований было доказано, что созданные таким способом клетки были генетически идентичны белым кровяным тельцам пациентов, страдающих болезнью Гоше.

После поглощения красных кровяных телец фагоциты, в каких вырабатывается дефектная глюкоцереброзидаза, не могут полностью “переработать” мембраны эритроцитов из-за содержащихся в них липидов. Пациенты с таким диагнозом могут дожить до двухлетнего возраста.

Третий тип болезни Гоше затрагивает взрослых и детей, но в отличие от первого типа сопровождается неврологическими симптомами.
Фельдман и его коллеги для своей работы взяли образцы клеток кожи у пациентов, страдающих различными типами болезни Гоше.

Болезнь Гоше первого типа, более всераспространенная посреди ашкеназских евреев, не вызывает изменений мозга, но приводит к значительному увеличению печени и селезенки, также различным костным заболеваниям. Этот тип заболевания может проявиться как в детстве, так и во взрослом возрасте. Второй тип развивается только у младенцев и вызывает у них неврологические изменения.Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

Вынесен приговор по делу о хищениях при закупке томографа для Центра Илизарова
15-02-2013

Басманный трибунал Москвы 18 октября вынес приговор по уголовному делу о хищении более 46...

Рыбалка – отдых и здоровье
11-01-2013

Сберегал моря, усыпанный теплым и мягким песком с шумом морского прибоя, для многих это идеал...

Какова основная причина появления седых волос
04-04-2013

Многие люди считают, что на цвет волос, другими словами на появление преждевременной седины,...

Основой здоровья человека является качественная питьевая вода
11-11-2013

Бесспорная и издавна популярная правда о том, что здоровье – это основная ценность людской жизни,...

Россия готова упростить визовый режим для иностранных пациентов
24-01-2014

С русской стороны не будет никаких задержек в вопросе упрощения визового общения в сфере медицины,...