Полуторагодовалой британке пытаются вырастить иммунную систему

05-08-2013

Полуторагодовалой британке пытаются вырастить иммунную систему
Английские иммунологи применили экспериментальный способ генной терапии при синдроме томного комбинированного иммунодефицита (Severe Combined Immunodeficiency Syndrome (SCID)), попытавшись тем вырастить иммунную систему родившейся в итоге генетического недостатка без нее полуторагодовалой девченке.

SCID — прирожденное генетическое болезнь, при котором в итоге мутации в гене, кодирующем фермент аденозиндезаминазу (ADA), нарушается работа компонент адаптивной иммунной системы, в итоге чего нездоровые очень уязвимы перед заразными заболеваниями и обязаны повсевременно находиться в стерильной среде. Показатель распространенности — один на 300 тыщ рождений.

SCID известен также как «синдром мальчугана в пузыре», потому что один из таких нездоровых, Дэвид Веттер (David Vetter), провел 12 лет в стерильном пузыре. Ее родители и старшие сестры оказались не подходящими донорами для операции по пересадке костного мозга и иммунологи из лондонского Great Ormond Street Hospital, куда была переведена девочка, сначала попробовали создать Нине искусственную иммунную систему фармакологическими методами.

Девочка находилась в стерильном помещении, получала 15 лекарственных препаратов в день, а каждые три недели ей делали внутривенное вливание иммуноглобулинов, однако ее иммунитет все еще был очень слаб.
Тогда врачи предложили родителям Нины попробовать применить в ее случае разработанный ими экспериментальный метод генной терапии.

В случае отсутствия нужной терапии и критерий малыши с SCID погибают в течение первого года жизни. Обычно при SCID применяется гаплоидентичная (от полу-совместимого донора — обычно, 1-го из родителей) трансплантация костного мозга в 1-ые три месяца жизни малыша.

Диагноз SCID был поставлен Нине Уорнелл (Nina Warnell) в марте 2012 года, в возрасте 5 недель.Нина Уорнелл — не первый пациент с SCID, прошедший курс генной терапии. Клинические испытания этого метода были начаты еще в 1990 году, однако через десять лет остановлены в связи с тем, что у части пациентов развился лейкоз из-за вирусного вектора, встраивавшего в геном здоровый ген возле онкогена.

С того времени специалисты заняты поисками нового вирусного вектора, не несущего угрозы онкогенеза. В случае Нины как раз и был применен вирусный вектор нового типа.

Кроме того, девочка продолжает оставаться в стерильном помещении с тем, чтобы минимизировать риск инфекций.
Врачи оценивают шансы на успех как 60-90 процентов.

Как ожидается, первые результаты — начал ли организм Нины самостоятельно синтезировать ADA — станут известны только к концу 2013 года. Кроме того, остаются не ясными отдаленные перспективы, потому что побочные эффекты генной терапии могут проявиться через месяцы, годы и даже десятилетия.

Клетки костного мозга девочки были «перепрограммированы» при помощи вирусного вектора нового типа, встроившего в геном здоровый вариант гена ADA. Затем «перепрограммированные» клетки костного мозга были возвращены в организм с тем, чтобы, как надеются авторы метода, начать синтезировать фермент, дефицит которого и вызывает SCID, что в конечном итоге должно привести к восстановлению нормально функционирующей иммунной системы девочки.
В процессе лечения Нина прошла курс химиотерапии с тем, чтобы подавить активность ее действующего костного мозга и дать возможность новому заместить его.Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также: