Успешное лечение генетического заболевания при помощи трансплантации стволовых клеток

Южноамериканские ученые из National Institute of Allergy and Infectious Diseases использовали немиелоаблятивную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) для исцеления 6 пациентов с не так давно описанным генетическим синдромом иммунодефицита, вызванным мутацией в гене GATA2.

В целом немиелоаблятивная аллогенная трансплантация ГСК пациентом с недостатком GATA2 привела к восстановлению численности популяций моноцитов, В-лимфоцитов, натуральных киллеров и улучшению клинических характеристик.
По воззрению доктора П.И.

Катуняна, головного доктора столичного Центра медико-биологических технологий, отысканный способ может найти широкое клиническое применение, если его эффективность и безопасность будет подтверждена в более масштабных клинических испытаниях.
Материалы исследования представлены в статье Cuellar-Rodriguez J, et al.

Successful allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for GATA2 deficiency.
Эта болезнь характеризуется нетуберкулезной микобактериальной заразой, тяжеленной моноцитопенией, недостатком В-лейкоцитов и натуральных киллеров, также тенденцией к переходу в миелодиспластический синдром и острую миелоидную лейкемию.

Два пациента получили ГСК из периферической крови схожих совместимых доноров, два — ГСК неродственных совместимых доноров и еще два – ГСК из пуповинной крови. Режим кондиционирования включал прием флударабина и общее облучение, а для последних 2-ух пациентов – к тому же прием циклофосфамида.

После трансплантации ГСК все пациенты получали такролимус и сиролимус. Среднее время наблюдения, в течение которого 5 пациентов оставались живые, составило 17, 4 месяца (от 10 до 25 месяцев).

У всех пациентов наблюдалось не плохое приживление трансплантированных клеток и восполнение недостатка недостающих типов иммунных клеток. К неблагоприятным событиям относятся пониженное приживление трансплантата у пациента, получившего одну трансплантацию ГСК пуповинной крови, РПТХ у четырех реципиентов и иммуноопосредованная панцитопения и нефротический синдром у пациента, получившего двойную трансплантацию ГСК пуповинной крови.
Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

Приготовление пищи на открытом огне плохо влияет на мозг
02-10-2013

Ученые из университета Калифорнии, проанализировав данные нескольких десятков исследований,...

Минздрав без «Арбидола»: о кадровых перестановках
02-12-2013

Русское правительство перетерпело одно из самых суровых кадровых обновлений за свою историю. Идут...

Казахстанская вакцина против свиного гриппа удивила российских ученых
15-08-2013

Как проявили тесты, 86-90 человек из сотки вакцинированных имеют устойчивость к свиному гриппу....

Кожура манго не дает увеличиваться жировым отложениям
04-09-2013

Австралийские спецы вычислили: если есть манго определенных видов, можно похудеть. В их кожице...

БАДы с железом быстро избавляют от обычной усталости
09-12-2013

Обычно добавки с железом выписывают при анемии, но, как показало исследование, они могут...