В мире зарегистрировано самое дорогое лекарство

На рынок Евросоюза выходит геннотерапевтический продукт для исцеления редчайшего наследного заболевания – недостатка фермента липопротеиназы (ЛПЛ). Цена продукта, рассчитанного на однократное применение, составит около 1,6 млн $. Часть этой суммы, может быть, возьмут на себя национальные страховые компании, а на неких рынках продукт будет продаваться в рассрочку на 5 лет.

Ожидается, что продукт поступит на рынок во второй половине 2013 года.
Препарат Glybera станет четвертым геннотерапевтическим лекарством в мире. А вот третье генное лекарство — отечественное.

Это препарат «Неоваскулген», который сам Дмитрий Медведев назвал прорывом отечественной фармацевтики. Лекарство создано для лечения ишемии нижних конечностей , а курс лечения им оценивается примерно до 200 тыс. рублей (хватает двукратного применения).

Первые два – американские разработки, выпущенные в Китае. Это лекарства Gendicine и Oncorine, зарегистрированные в 2003 и 2005 годах. Оба эти препарата созданы для лечения онкозаболеваний (рака шеи и рака головы).

Оно созданного для генной терапии редкого наследственного заболевания — дефицита фермента липопротеиназы (ЛПЛ). Этот фермент способствует расщеплению жиров, поступающих в человеческий организм с пищей.

Из-за мутации в гене, кодирующем выработку фермента ЛПЛ, у больных он не вырабатывается в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров.

Препарат включен в государственный реестр лекарственных средств для медицинского применения РФ и вышел на рынок в октябре 2012 года. Кстати, по данным разработчика препарата, Институт Стволовых Клеток Человека, до сего времени курс лечения препаратами генной терапии не превышал 300 тысяч долларов.

Четвертое генное лекарство выпустила голландская биотехнологическая компания. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы.

У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.
Доказано, что однократная серия внутримышечных инъекций нового лекарства в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.

Как поясняет гендиректор голландской компании Йорн Алдаг, «высокая цена препарата отчасти оправдана узким рынком. ЛПЛ диагностируется у 1-2 человек на миллион. В Евросоюзе их число составляет всего несколько сотен.

С течением времени препараты генной терапии будут разработаны для большого количества редких заболеваний, для которых в текущее время не существует эффективной терапии. Например, гемофилии, болезни Паркинсона, перемежающейся порфирии».

В текущее время курс геннотерапевтического воздействия в мире прошло около 10 тысяч пациентов, в данной области зарегистрировано более 2300 протоколов клинических испытаний.
Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

ФАС предложила свои меры по снижению цен на лекарства
29-01-2014

Федеральная антимонопольная служба (ФАС) РФ предлагает решать препядствия фармацевтического...

На плацебо лучше всех реагируют добрые и честные оптимисты
14-05-2013

Не ведитесь на некие арготические слова в отчетах о биомедицинских исследовательских работах, в...

Подготовлен документ, который позволит искоренить подделки среди лекарств
12-12-2013

Поддельные и плохие препараты идиентично убивают пациентов в развитых и развивающихся странах,...

Парацетамол в разы увеличивает риск развития астмы и аллергии у подростков
10-01-2014

Новозеландские ученые нашли, что даже редчайший прием парацетамола детьми может существенно...

Окситоцин – эффективный способ борьбы с изменами
13-09-2013

Новое исследование, проведенное в Германии, показало, что гормон любви окситоцин может...