В США одобрено к применению 1-ое лекарство для лечения муковисцидоза

27-02-2013

В США одобрено к применению 1-ое лекарство для лечения муковисцидоза
Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило к применению 1-ое лечущее средство для этиологической терапии муковисцидоза, докладывает AP.
Разработка ивакафтора обошлась Vertex в сотни миллионов долларов.

75 миллионов долларов пожертвовал Фонд муковисцидоза. Годовой курс лечения этим препаратом будет стоить 294 тысячи долларов, что делает его одним из наиболее дорогих лекарств.

«Цена на лекарство назначена в соответствии с его ценностью для столь малой группы пациентов», — пояснила аналитикам исполнительный вице-президент Vertex Нэнси Уисенски (Nancy Wysenski). При всем этом она отметила, что больных без медицинской страховки или тех, чей семейный доход не превышает 150 тысяч долларов в год, компания обеспечит препаратом бесплатно.

Кроме того, она покроет 30 процентов цены Kalydeco для отдельных групп застрахованных больных.
Полная информация о новом препарате на английском языке [pdf] доступна на сайте производителя.

Kalydeco выпускается в идее таблеток, содержащих 150 миллиграммов действующего вещества и рассчитанных на прием дважды в сутки. FDA одобрило его к применению у взрослых и детей старше шести лет.

Эффективность и безопасность лекарства у детей младшего возраста исследуется в текущее время.
Мутация, при которой активен ивакафтор, лежит в основе лишь четырех процентов случаев муковисцидоза, другими словами из примерно 30 тысяч американцев, страдающих этим заболеванием, препарат может помочь лишь около 1200 (препарат будет назначаться только после выявления у пациента G551D-CFTR).

Большинство случаев муковисцидоза связаны с мутацией, при которой в 508 положении CFTR отсутствует аминокислота фенилаланин (вариант белка CFTR-ΔF508). Для этой формы заболевания Vertex разработала препарат VX-809, который пока проходит клинические испытания.

«Несмотря на то, что [ивакафтор] не предназначен для большинства пациентов, он доказывает, что вы можете обнаружить ошибку в генах и рационально разработать лекарство, которое устраняет проблему», — заявила директор программы по муковисцидозу в Университете штата Нью-Йорк в Буффало Дрюси Боровиц (Drucy Borowitz).
Муковисцидоз – это наследное болезнь, которое обосновано какой-нибудь мутацией гена регулятора трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR, cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).

Этот белок, являясь ионным каналом, регулирует транспорт воды и ионов хлора через мембраны клеток слизистых оболочек. Из-за конфигураций структуры CFTR увеличивается вязкость слизи, что приводит к ее скоплению в дыхательной, пищеварительной и мочеполовой системе.

Это, в свою очередь, чревато томными приобретенными инфекциями соответственных органов, из-за чего многие нездоровые не доживают до зрелого возраста.
До сего времени этиологического (действующего на причину заболевания) исцеления муковисцидоза не было – у таких нездоровых применяли только симптоматическую терапию.

Новый продукт Kalydeco (ivacaftor, ивакафтор), разработанный американской фармкомпанией Vertex Pharmaceuticals, улучшает работу CFTR, в каком из-за мутации аминокислота глицин в 155-м положении заменена аспарагиновой кислотой (таковой вариант белка обозначается G551D-CFTR). А именно, он увеличивает возможность открытия этого ионного канала под действием повторяющегося аденозинмонофосфата (цАМФ) и увеличивает ток хлора через мембраны, нарушенный при муковисцидозе.

Экспериментальный курс ивакафтора улучшил у пациентов характеристики функции легких в среднем на 10 процентов и посодействовал им набрать вес (у нездоровых муковисцидозом обычно наблюдается недостаток массы тела), также существенно улучшил самочувствие.
Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также: