В Англии удачно начались клинические тесты генной терапии хороидеремии — наследного заболевания, приводящего к слепоте. Заболеванию подвержены только мужчины, так как у их имеется только одна Х-хромосома.
Болезнь развивается очень медлительно — слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам. Лечения хороидеремии в текущее время не существует.
Первое в мире лечение хороидеремии разработал профессор Роберт Макларен (Robert Maclaren) вместе со своими коллегами из Оксфорда и профессором Мигелем Сеабра (Miguel Seabra) из Имперского колледжа Лондона (Imperial College London). В первой фазе клинических исследовательских работ воспримут роль 12 человек; трое из их уже прооперированы, докладывает Daily Mail.
Хороидеремия — наследное болезнь, обусловленное отсутствием 1-го гена в Х-хромосоме. Развитие заболевания приводит к дегенерации хориоидеи (сосудистой оболочки глаза), пигментного эпителия сетчатки глаза и, как следствие, к спепоте.
Исследователи создали генно-модифицированную версию вируса, который доставляет отсутствующий генетический материал в клетки-фоторецепторы сетчатки. Через три-четыре недели после операции встроившийся в ДНК клеток ген «включается» и становится активным.
Первых трех пациентов, получивших генную терапию, оперировали под общим наркозом, чтобы с помощью тончайшей иглы доставить миллиарды вирусных частиц к сетчатке. Поскольку безопасность такого лечения будет доказана только после завершения этой фазы клинических испытаний, каждому страдающему от хороидеремии прооперировали только один глаз.
Один из пациентов — 36-летний Ник Тафтнелл — спустя год после операции отметил значительное улучшение зрения и планирует в дальнейшем вылечить и второй глаз.
Другой способ для лечения «глазных» недавно предложили итальянские ученые, разработавшие полимерный имплант сетчатки глаза.
Такой протез способен заменить погибшие в результате заболевания светочувствительные клетки.
Медицина 2.0 (www.med2.ru)
Читайте также:
08-02-2013
Комитет Госдумы по охране здоровья предложил Минздраву и Минобрнауки изучить возможность введения...
18-12-2013
Дмитрий Медведев поручил главе Минздрава Веронике Скворцовой вместе с министром труда и...
28-03-2013
Наше зрение улучшается либо усугубляется под воздействием целого комплекса разных причин. Степень...
16-05-2013
Многие люди рассматривают сокращение количества потребляемого глютена (либо клейковины) в...
07-03-2013
Получение очень малого количества сна в течение недели может сказаться на талии, согласно...