Генная терапия в лечении иммунодефицита

Генная терапия в лечении иммунодефицита
В 1990 годах о генной терапии, в базе которой лежит принцип воздействия на болезнь при помощи генов, переносимых в клеточки организма хворого, гласили, как о научном прорыве, который дозволит вылечить огромное количество наследных болезней.

Один ребенок скончался.
В текущее время команда доктора Гаспара вместе с исследователями из других стран работает над поиском векторов для переноски генов, у каких отсутствуют канцерогенные компоненты.

Осенью 2011 года в штате Мериленд, США, Национальный институт здоровья и Американское общество генной и клеточной терапии созывают симпозиум по Генной терапии, на котором будет обсуждаться безопасность и эффективность проведения новых испытаний данной методики.
Врач института детского здоровья университетского лондонского коллежда, Бобби Гаспар, считает, что «генная терапия дает длительное и надежное восстановление имунной системы и особенно показана в ситуациях, когда не удается найти совместимого донора для проведения трансплантации».

В текущее время проводятся активные исследования лечения при помощи генной терапии различных иммуных нарушений, талассемии, адренолейкодистрофии, некоторых видов лейкемии, наследственных нарушений зрения.
«По сравнению с тем, где мы были пять годов назад, мы ушли далеко вперед», считает доктор Дональд Кон из детской больницы Лос-Анжелеса.

Вместе с успехами генной терапии имеют место и некоторые трудности, которые обусловлены неудачно подобранными векторами (системы для переноса необходимых генов в клетки), неудачным выбором генов и их лечебным воздействием.
В 2001 году лидер первого успешного клинического испытания генной терапии для лечения SCID, Ален Фишер из детской больницы Неккера в Париже сообщил о случае развития лейкемии у одного из пациентов.

Как полагают исследователи, заболевание было вызвано компонентом модифицированного вируса или вектора, при помощи которого правильный ген переносился в клетки мальчика. В общей сложности у 5 из 20 детей в Париже и Лондоне, получавших генную терапию для лечения SCID впоследствии развился лейкоз.

Но после погибели в 1999 году 18-летнего Джесси Гелсингера, страдавшего болезнью печени и получавшего генную терапию, отношение к ней с экзальтированного сменилось на настороженное. Все же исследования длилось и, спустя 20 лет, долголетние данные выживаемости пациентов и результативности исцеления позволяют ученым всего мира возлагать, что генная терапия еще сможет реализовать свой потенциал.

Недавно опубликованные в Science Translational Medicine исследования показали, что у 14 из 16 детей, которым проводилась генная терапия для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID) наблюдалось восстановление имунной системы.
Для лечения иммунодефицита обычно применяется трансплантация донорского костного мозга.Медицина 2.0 (www.med2.ru)

Читайте также:

Какие продукты являются лучшим источником белка
07-03-2013

Белковая еда нам просто нужна, ведь протеин – строительный материал для нашего организма. Давай...

В Баку обсуждают новую европейскую региональную политику ВОЗ «Здоровье-2020″
22-01-2014

"Стратегия "Здоровье-2020" содержит новое видение в отношении здоровья и благополучия в...

В Казани создали уникальную систему доставки лекарственных средств в организм человека
16-05-2013

«Главная неувязка для этих носителей заключается в их непредсказуемой токсичности, так как они еще...

Одиночество – серьёзная угроза здоровью, предупреждают медики
15-08-2012

МОСКВА, 24 июня. АМИ-ТАСС Скопление виртуальных друзей в фаворитных соц сетях не может...

Срок внесения поправок в законопроект «Об основах охраны здоровья людей в РФ» продлён до 19 сентября
13-09-2013

Выступая на круглом столе «Разграничение возможностей в сфере охраны здоровья» по дискуссии...